Открыть главное меню

Имиглуцераза

Имиглуцераза (Рекомбинантная макрофагнацеленная бета-глюкоцереброзидаза) — аналог лизосомальной бета-глюкоцереброзидазы человека. Компенсирует функциональную недостаточность ферментативной активности бета-глюкоцереброзидазы. Катализирует гидролиз гликолипида глюкоцереброзида до глюкозы и церамида и предупреждает накопление глюкоцереброзида в макрофагах, таким образом препятствует образованию клеток Гоше[1][2] .

Имиглуцераза
Химическое соединение
ИЮПАК Человеская бета-глюкоцереброзидаза
Брутто-формула C2532H3854N672O711S16 
Молярная масса 55597.4
CAS 143003-46-7
DrugBank DB00053
Классификация
АТХ A16AB02
Фармакокинетика
Период полувывед. 3.6-10.4 минут
Способ введения
Внутривенно

Очищенная имиглуцераза — мономерный гликопротеин, в состав которого входят 497 аминокислотных остатков и олигосахаридный компонент[3][4].

Этот препарат является одним из самых дорогих лекарств, годовой курс лечения в США может обойтись более чем в 200 тысяч долларов[5][6]. В связи с низкой рентабельностью (и высокими расходами на разработку и производство) препарата ему было предоставлен статус орфанного препарата в США, Австралии и Японии[7], Казахстане.

ПримечанияПравить

  1. Weinreb N.J. Imiglucerase and its use for the treatment of Gaucher's disease (англ.) // Expert Opin Pharmacother (англ.) : journal. — 2008. — August (vol. 9, no. 11). — P. 1987—2000. — DOI:10.1517/14656566.9.11.1987. — PMID 18627336.
  2. Starzyk K., Richards S., Yee J., Smith S.E., Kingma W. The long-term international safety experience of imiglucerase therapy for Gaucher disease (англ.) // Mol. Genet. Metab. (англ.) : journal. — 2007. — February (vol. 90, no. 2). — P. 157—163. — DOI:10.1016/j.ymgme.2006.09.003. — PMID 17079176.
  3. Erin Ailworth and Robert Weisman. Virus shuts Genzyme plant, holds up drugs for 8,000 (англ.) // The Boston Globe : newspaper. — 2009. — 17 June.
  4. Pentchev ; Brady, RO; Blair, HE; Britton, DE; Sorrell, S.H. et al. Gaucher disease: Isolation and comparison of normal and mutant glucocerebrosidase from human spleen tissue (англ.) // Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America : journal. — 1978. — August (vol. 75, no. 8). — P. 3970—3973. — DOI:10.1073/pnas.75.8.3970. — PMID 29293.
  5. Cerezyme (imiglucerase for injection) Genzyme product data sheet (недоступная ссылка). Архивировано 5 июня 2003 года.
  6. Balancing innovation, access, and profits — marketing exclusivity for biologics, Alfred B. Engelberg et al., N Engl J Med 361:1917
  7. Imiglucerase on Orpha.net: The portal for rare diseases and orphan drugs.. Архивировано 29 декабря 2012 года.