В мае 2007 года Moorfields Eye Hospital и University College London’s Institute of Ophthalmology объявили о первом испытании генотерапии для лечения врожденного [[Амавроз Лебера|амавроза Лебера]].<ref>{{СтатьяCite web|авторurl=https://www.golos-ameriki.ru/a/a-33-2008-05-02-voa4/636524.html|заглавиеtitle=РольГенная Хуацяотерапия поможет в развитиилечении китайской экономики|ссылка=|язык=русскийслепоты|изданиеpublisher=ВестникГОЛОС УГТУ–УПИАМЕРИКИ|типlang=ru|год=2008|месяц=|число=|том=|номер=2|страницы=65|issnaccessdate=2019-06-04}}</ref>. Первая операция была выполнена на 23-летнем британце Роберте Джонсоне в начале 2007 года. Для этого использовался рекомбинантный [[аденоассоциированный вирус]], несущий ген RPE65. Лечение привело к положительным результатам, при этом не было обнаружено никаких побочных эффектов.
