Генотерапия: различия между версиями

[отпатрулированная версия][отпатрулированная версия]
Содержимое удалено Содержимое добавлено
Milez189 (обсуждение | вклад)
викификация
Строка 101:
== Методы генотерапии ==
Новые подходы к генной терапии соматических клеток можно поделить на две большие категории: генная терапия ex vivo и ''in vivo''. Разрабатываются специфические лекарственные препараты на основе нуклеиновых кислот: РНК-ферменты, модифицированные методами генной инженерии олигонуклеотиды, корректирующие генные мутации ''in vivo'' и т. д.
 
Разработка таких мощных инструментов для генной модификации как [[CRISPR]]/[[Cas9]]<ref>Mehmet Fatih Bolukbasi, Ankit Gupta & Scot A Wolfe (2016). [http://www.nature.com/nmeth/journal/v13/n1/full/nmeth.3684.html Creating and evaluating accurate CRISPR-Cas9 scalpels for genomic surgery]. Nature Methods 13, 41-50 {{doi|10.1038/nmeth.3684}}</ref><ref>Gori, J. L., Hsu, P. D., Maeder, M. L., Shen, S., Welstead, G. G., & Bumcrot, D. (2015). Delivery and Specificity of CRISPR/Cas9 Genome Editing Technologies for Human Gene Therapy. Human gene therapy, 26(7), 443—451. {{doi|10.1089/hum.2015.074}}</ref> предоставили человечеству возможность в ближайшем будущем с помощью [[Генетически модифицированный организм|генной модификации]] успешно устранять причины наследственных заболеваний<ref></ref>Wu, иY., повыситьZhou, устойчивостьH., своегоFan, организмаX., кZhang, старческимY., заболеваниям<ref>PaulZhang, KnoepflerM., (2015)Wang, Y., [http://www.worldscientific.com/worldscibooks/10.1142/9542#t=toc GMO& SapiensTang, W. The(2015). LifeCorrection of a genetic disease by CRISPR-ChangingCas9-mediated Sciencegene ofediting Designerin Babies]mouse Espermatogonial stem cells. Cell research, 25(1), 67-Book79. {{doi|10.1038/cr.2014.160}}</ref><ref>TetsushiPellagatti, SakumaA., ShotaDolatshad, NakadeH., YutoValletta, SakaneS., Ken-Ichi& T SuzukiBoultwood, Takashi YamamotoJ. (2015). [http:Application of CRISPR//www.nature.com/nprot/journal/v11/n1/full/nprot.2015.140.htmlCas9 MMEJ-assistedgenome geneediting knock-into usingthe TALENsstudy and CRISPR-Cas9treatment withof the PITCh systems]disease. NatureArchives Protocols;of 11toxicology, (1): 118-12. {{DOI|10.10381007/nprot.2015.140s00204-015-1504-y}}</ref> и повысить устойчивость организма к старческим заболеваниям<ref>Paul Knoepfler (2015). [http://www.worldscientific.com/worldscibooks/10.1142/9542#t=toc GMO Sapiens. The Life-Changing Science of Designer Babies] E-Book</ref>.
 
Существует несколько способов введения новой генетической информации в клетки млекопитающих. Это позволяет разрабатывать прямые методы лечения наследственных болезней — методы генотерапии.