Генотерапия: различия между версиями

[отпатрулированная версия][отпатрулированная версия]
Содержимое удалено Содержимое добавлено
мНет описания правки
Строка 1:
'''Генотерапия''' — совокупность [[генная инженерия|генноинженерных]] (биотехнологических) и [[медицина|медицинских]] методов, направленных на внесение изменений в [[ген]]етический аппарат [[соматическая клетка|соматических клеток]] [[человек]]а в целях лечения заболеваний<ref>[http://base.garant.ru/10135402/ Федеральный закон от 5 июля 1996 г. N 86-ФЗ «О государственном регулировании в области генно-инженерной деятельности» (с изменениями и дополнениями) Федеральный закон от 5 июля 1996 г. N 86-ФЗ «О государственном регулировании в области генно-инженерной деятельности» С изменениями и дополнениями от: 12 июля 2000 г., 30 декабря 2008 г., 4 октября 2010 г., 19 июля 2011 г. Статья 2. Основные понятия]</ref>. Это новая и бурно развивающаяся область, ориентированная на исправление дефектов, вызванных [[мутация]]ми (изменениями) в структуре [[ДНК]], пораженtvпоражением ДНК человека вирусами<ref>{{cite pmid|27362483|noedit}}</ref> или придания [[клетка (биология)|клеткам]] новых функций.
 
== Развитие концепции генотерапии ==
Строка 48:
 
=== 2010 год ===
 
Статья Комароми, опубликованная в апреле 2010 года, описала технологию генной терапии для лечения форм ахроматопсии у собак. [[Ахроматопсия]] или полная цветовая слепота, используется в виде идеальной модели для разработки методов генной терапии, направленных на конусные фоторецепторы. Функция конусов и дневное зрение было восстановлено, по крайней мере, в течение 33 месяцев у двух молодых собак с ахроматопсией. Тем не менее, терапия была менее эффективна для старых собак.<ref name=Komáromy>{{статья|автор= András M. Komáromy,John J. Alexander, Jessica S. Rowlan, Monique M. Garcia, Vince A. Chiodo, Asli Kaya, Jacqueline C. Tanaka, Gregory M. Acland, William W. Hauswirth и Gustavo D. Aguirre1
|заглавие=Gene therapy rescues cone function in congenital achromatopsia|оригинал=|ссылка=|автор издания=|издание=Human Molecular Genetics
Строка 102 ⟶ 101 :
Новые подходы к генной терапии соматических клеток можно поделить на две большие категории: генная терапия ex vivo и ''in vivo''. Разрабатываются специфические лекарственные препараты на основе нуклеиновых кислот: РНК-ферменты, модифицированные методами генной инженерии олигонуклеотиды, корректирующие генные мутации ''in vivo'' и т. д.
 
Разработка таких мощных инструментов для генной модификации как [[CRISPR]]/[[Cas9]]<ref>Mehmet Fatih Bolukbasi, Ankit Gupta & Scot A Wolfe (2016). [http://www.nature.com/nmeth/journal/v13/n1/full/nmeth.3684.html Creating and evaluating accurate CRISPR-Cas9 scalpels for genomic surgery]. Nature Methods 13, 41-50 {{doi|10.1038/nmeth.3684}}</ref><ref>Gori, J. L., Hsu, P. D., Maeder, M. L., Shen, S., Welstead, G. G., & Bumcrot, D. (2015). Delivery and Specificity of CRISPR/Cas9 Genome Editing Technologies for Human Gene Therapy. Human gene therapy, 26(7), 443—451. {{doi|10.1089/hum.2015.074}}</ref> предоставили человечеству возможность в ближайшем будущем с помощью [[Генетически модифицированный организм|генной модификации]] успешно устранять причины наследственных заболеваний<ref>Wu, Y., Zhou, H., Fan, X., Zhang, Y., Zhang, M., Wang, Y., ... & Tang, W. (2015). Correction of a genetic disease by CRISPR-Cas9-mediated gene editing in mouse spermatogonial stem cells. Cell research, 25(1), 67-79. {{doi|10.1038/cr.2014.160}}</ref><ref>Pellagatti, A., Dolatshad, H., Valletta, S., & Boultwood, J. (2015). Application of CRISPR/Cas9 genome editing to the study and treatment of disease. Archives of toxicology, 1-12. {{DOI|10.1007/s00204-015-1504-y}}</ref> и повысить устойчивость организма к старческим заболеваниям<ref>Paul Knoepfler (2015). [http://www.worldscientific.com/worldscibooks/10.1142/9542#t=toc GMO Sapiens. The Life-Changing Science of Designer Babies] E-Book</ref>.
 
Существует несколько способов введения новой генетической информации в клетки млекопитающих. Это позволяет разрабатывать прямые методы лечения наследственных болезней — методы генотерапии.