Голодирсенлекарственный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Одобрен для применения: США (2019)[1][2].

Голодирсен
Химическое соединение
CAS
DrugBank
Состав
Другие названия
SRP-4053; Vyondys 53

Механизм действия править

Голодирсен, как касимерсен, вилтоларсен и этеплирсен, представляет собой фосфородиамидатный антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид.

Показания править

Мышечная дистрофия Дюшенна[3].

Способ применения править

внутривенная инфузия в течение 1 ч.[3]

Примечания править

  1. Novel Drug Approvals for 2019 (англ.). FDA. Дата обращения: 24 марта 2022. Архивировано 13 марта 2022 года.
  2. Golodirsen: First Approval (англ.) // Drugs. : journal. — 2020. — doi:10.1007/s40265-020-01267-2. — PMID 32026421.
  3. 1 2 VYONDYS 53- golodirsen injection (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.