Рисдиплам — первый пероральный лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Одобрен для применения: США (2020)[1].

Рисдиплам
Изображение химической структуры
Химическое соединение
Брутто-формула C22H23N7O
CAS
PubChem
DrugBank
Состав
Другие названия
RG7916, RO7034067, Evrysdi

Механизм действия править

Производное пиридазина. Модификатор сплайсинга гена SMN2.

Показания править

Спинальная мышечная атрофия у пациентов от 2 месяцев[2].

Беременность править

Женщины детородного возраста во время лечения и 1 месяц после него должны использовать методы контрацепции.

Примечания править

  1. Novel Drug Approvals for 2020 (англ.). FDA. Дата обращения: 9 октября 2020. Архивировано 26 сентября 2020 года.
  2. EVRYSDI- risdiplam powder, for solution (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.