Эксагамглоген аутотемцел

Эксагамглоген аутотемцел — первая генная CRISPR/Cas9-терапия для лечения серповидноклеточной анемии. Одобрена для применения: США (2023)[1]. Разработана компанией Vertex Pharmaceuticals.

Эксагамглоген аутотемцел
Химическое соединение
DrugBank
Состав
Классификация
АТХ
Другие названия
CTX001, exa-cel, Casgevy

Механизм действия

править

Генная CRISPR/Cas9-терапия.

Показания

править
  • Серповидноклеточная анемия[2]

Примечания

править
  1. FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease (англ.). FDA. Дата обращения: 10 декабря 2023. Архивировано 8 декабря 2023 года.
  2. CASGEVY- exagamglogene autotemcel injection, suspension (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.